致病基因被校正，缺陷不再传给下一代

最近，科学家们首次用基因编辑校正了早期人类胚胎中的致病突变。在胚胎发育的最早阶段使用CRISPR-Cas9技术（一种基因治疗法）校正了心脏病的突变，使得缺陷将不会传给后代。

肥厚性心肌病（HCM）是造成健康的年轻运动员猝死的最常见原因，总体上500人中约有1人受其影响。它由某种基因显性突变引起，但通常不被发现，等到发现时已晚。具有该基因突变复制的人有50％的机会将其传给自己的孩子，所以能够校正胚胎中的突变将不仅对受影响的儿童，而且对后代都能起到预防疾病的作用。

虽然基因编辑工具有能力治愈许多疾病，但科学家们一直谨慎地进行，部分原因是为了避免在生殖细胞系中引入无意的突变（成为卵或精子的细胞）。

研究结果证明了胚胎基因编辑的巨大潜力，但必须继续现实地评估它的风险及益处。

未来的工作将继续评估该技术与其他突变的安全性和有效性。

医牛独家循证科学文献（点击获取链接）